Una nueva terapia israelí con células madre,
destinada a hacer que el cerebro de los pacientes con esclerosis múltiple se repare a sí mismo, mostró resultados prometedores en un pequeño ensayo clínico.
NeuroGenesis, una compañía biofarmacéutica en etapa clínica, probó su terapia personalizada NG-01 en pacientes, administrándola de dos maneras diferentes. Una inyección intravenosa tuvo algún efecto, pero los médicos observaron cambios particularmente positivos entre los pacientes que recibieron una inyección en el líquido de la médula espinal.
De los quince pacientes que recibieron inyecciones espinales, nueve experimentaron posteriormente una caída en los niveles de la cadena ligera del neurofilamento (NfL), una proteína que aumenta entre los pacientes con esclerosis múltiple a medida que avanza la discapacidad. En un grupo de control que recibió inyecciones de placebo, solo uno de los quince pacientes experimentó tal caída.
De los nueve pacientes que recibieron la terapia como una inyección espinal y tenían niveles reducidos de NfL, todos menos uno mejoró las puntuaciones de discapacidad, incluso doce meses después, cuando terminó la investigación. El estudio ha sido revisado por pares y publicado en la revista Stem Cells Translational Medicine.
Dado que NfL se considera un indicador de la progresión de la esclerosis múltiple, se conoce como un biomarcador de la enfermedad. Tal Gilat, CEO de NeuroGenesis, afirmó a The Times of Israel que el hecho de que el biomarcador cayera después de que se administró la terapia es importante.
“Creemos que nuestro tratamiento promete mejorar drásticamente la vida de los pacientes con esclerosis múltiple progresiva y, con suerte, conducirá a una cura para esta enfermedad devastadora”, dijo. “El estudio ha demostrado que por primera vez una terapia celular logró una reducción muy significativa de un conocido biomarcador neurodegenerativo en pacientes que padecen esclerosis múltiple”.
Además, destacó que la terapia bien puede tener relevancia para otras enfermedades neurodegenerativas más allá de la esclerosis múltiple.
La tecnología NeuroGenesis, desarrollada originalmente en el Centro Médico Hadassah de Jerusalem, implica recolectar médula ósea del paciente. Luego, se recolectan células madre específicas de la médula ósea y se mejoran para que puedan promover la reparación de las neuronas dañadas de los pacientes con esclerosis múltiple.
Luego, estas células se inyectan nuevamente en el sistema nervioso central del paciente, donde se ubican en el área dañada, se regeneran y reparan el daño.
La compañía ahora está planeando un gran ensayo clínico en los Estados Unidos e Israel. Los centros incluirán el Centro Médico de la Universidad de Rochester y el Centro Médico Hadassah. El estudio, que se espera que comience a finales de este año, reclutará inicialmente a sesenta pacientes.
“La terapia celular NG-01 permite que el cerebro se repare a sí mismo, no solo ralentizar la progresión de la enfermedad como lo hacen los medicamentos disponibles actualmente”, dijo Gilat. “En ciertos casos, NG-01 demostró mejoras dramáticas y duraderas en la discapacidad”.
Fuente: agenciaajn